干细胞技术突破，给予帕金森氏症疗法新希望

帕金森氏症患者常因脑部制造多巴胺（dopamine）的神经细胞逐渐死亡，而出现手抖、动作迟缓、肌肉僵硬等症状，治疗方式如左旋 多巴（Levodopa）等药物或深部脑刺激（DeepBrainStimulation，DBS），虽可改善症状，但无法阻止神经细胞流失。最近瑞典隆德大学 （LundUniversity）与英国剑桥大学（UniversityofCambridge）团队尝试以干细胞培养的神经前驱细胞治疗帕金森氏症，论文近日刊登 于《NatureMedicine》期刊，为帕金森氏症的神经修复治疗跨出重要一步。

从控制症状到修复受损神经

帕金森氏症最棘手的问题，是大脑负责分泌多巴胺的神经元会逐渐退化与丧失。目前药物治疗主要为补充或模拟多巴胺作用改善症状，但无法阻止神经细胞持续流失。团队尝试从“补充讯号”再走向“修复神经”。他们利用人类胚胎干细胞，实验室培养多巴胺神经前驱细胞，再将这些细胞植入患者大脑负责运动控制的重要区域“壳核”（putamen）。团队希望移植后 的细胞能继续成熟，形成新神经连结，并逐渐恢复多巴胺供应，有机会从根本改善病情。

此临床实验共纳入八位中度帕金森氏症患者，分别接受低剂量与高剂量细胞移植，并搭配免疫抑制治疗，以降低排斥反应。一年后， 所有受试者都没出现研究员最担心的细胞移植后不自主动作副作用（graft-induceddyskinesia）；核磁共振检查也未发现肿瘤形成或细 胞异常增生，显示此疗法初步有不错的安全性。更重要的是，部分患者的动作功能、日常生活能力有改善趋势。虽然这项研究规模小，不足以证明疗效，但至少显示这些移植细胞有机会在患者大脑存活并发挥功能，为后续大型临床试验提供重要依据。

一次治疗，可能造成多年效益？

如果未来研究证实疗效稳定，这种治疗最大的特色，是不必完全依赖每天服药，而是细胞移植后，让新神经细胞持续发挥作用。当移植后新细胞能持续分泌多巴胺，就有机会像重新建立小型“多巴胺工厂”，降低药物依赖度，让症状更稳定，但仍有不少挑战需要克服，包括细胞能否长期存活、免疫抑制药物能否再减少、副作用如何控制，以及哪些患者最适合接受治疗等。因此，团队也会继续追踪受试者长达36个月，确认细胞能否长时间维持功能与安全性。

总结而言，帕金森氏症治疗数十年来多著重症状改善，如今科学家开始尝试直接修复受损大脑，象征著治疗思维正逐渐转变。虽然之 后仍需更多大型实验验证，但已让人们看到新可能性。对患者而言，这项疗法距离真正普及仍需要时间，但科学家也一步步让“修复受损神经”从概念走向可能。